ค่าใช้จ่ายดำเนินงานของ Rocket Pharmaceuticals ลดลงในไตรมาส 3 ขณะที่บริษัทประเมินว่าเงินทุนที่มีจะรองรับการดำเนินงานได้ถึงไตรมาส 3 ปี 2028 ด้าน KRESLADI เริ่มเตรียมความพร้อมเชิงพาณิชย์แล้ว แต่ความเร็วในการรับผู้ป่วยเข้ารักษาหลังศูนย์รักษาเปิดดำเนินการ และข้อมูลสำคัญจากการทดลอง RP-A501 จะเป็นตัวชี้วัดว่าบริษัทเปลี่ยนความคืบหน้าด้านการวิจัยให้เป็นมูลค่าทางธุรกิจได้มากน้อยเพียงใด
ค่าใช้จ่ายวิจัยลดลง เงินสดเพิ่มจากการขายบัตรและสินเชื่อ
ณ สิ้นเดือนกันยายน 2026 Rocket Pharmaceuticals มีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินลงทุนรวมราว 279.4 ล้านดอลลาร์ เพิ่มจาก 188.9 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี 2025 อย่างไรก็ตาม เงินที่เพิ่มขึ้นไม่ได้มาจากการดำเนินงานทั้งหมด ในเดือนมิถุนายน บริษัทขายบัตรเร่งรัดการพิจารณายา (Priority Review Voucher) ได้เงินประมาณ 180 ล้านดอลลาร์ อีกทั้งยอดเงินสดในงบดุลยังรวมเงินเบิกใช้ครั้งแรก 35 ล้านดอลลาร์จากวงเงินสินเชื่อของ Hercules ด้วย ขณะที่หนี้สินรวมอยู่ที่ประมาณ 92.8 ล้านดอลลาร์ เพิ่มจาก 53.2 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นเดือนธันวาคม 2025
ฝ่ายบริหารคาดว่าเงินทุนที่มีจะรองรับการดำเนินงานได้ถึงไตรมาส 3 ปี 2028 ข้อตกลงสินเชื่อกับ Hercules มีวงเงินรวมสูงสุดราว 150 ล้านดอลลาร์ แต่ขณะนี้เบิกใช้แล้วเพียง 35 ล้านดอลลาร์ การเบิกวงเงินส่วนที่เหลือขึ้นอยู่กับช่วงเวลาที่เปิดให้เบิกและการบรรลุเป้าหมายทางคลินิก ดังนั้นวงเงินที่ยังไม่เบิกอาจช่วยยืดระยะเวลาการดำเนินงานได้ แต่การเข้าถึงเงินทุนจริงยังขึ้นกับเงื่อนไขต่าง ๆ ขณะบริษัทเดินหน้าเปิดตัว KRESLADI นักลงทุนยังต้องติดตามการใช้เงินสดและความจำเป็นในการระดมทุนเพิ่มเติม
ค่าใช้จ่ายวิจัยและพัฒนาไตรมาส 3 ปี 2026 ลดลงประมาณ 8.5% เมื่อเทียบกับปีก่อน จาก 34.1 ล้านดอลลาร์เหลือ 31.2 ล้านดอลลาร์ บริษัทระบุว่าการลดลงส่วนใหญ่มาจากจำนวนพนักงานวิจัยที่น้อยลง รวมถึงค่าใช้จ่ายด้านผลตอบแทนเป็นหุ้นและค่าใช้จ่ายเกี่ยวกับพนักงานที่ลดลงประมาณ 3.5 ล้านดอลลาร์ ต้นทุนการผลิตและพัฒนา รวมถึงค่าเสื่อมราคา ก็ลดลงเช่นกัน อย่างไรก็ดี ค่าใช้จ่ายห้องปฏิบัติการและบริการวิชาชีพเพิ่มขึ้นรายการละประมาณ 1.4 ล้านดอลลาร์ ส่วนค่าใช้จ่ายการทดลองทางคลินิกเพิ่มขึ้นราว 0.6 ล้านดอลลาร์ ทำให้ประหยัดค่าใช้จ่ายได้น้อยลงบางส่วน
ค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหารเพิ่มขึ้นประมาณ 7.9% จาก 18.4 ล้านดอลลาร์เป็น 19.8 ล้านดอลลาร์ โดยมีปัจจัยหลักจากค่าใช้จ่ายตามข้อผูกพันหลังเข้าจดทะเบียนที่เพิ่มขึ้น 3.4 ล้านดอลลาร์ และต้นทุนเตรียมความพร้อมเชิงพาณิชย์ที่เพิ่มขึ้น 0.6 ล้านดอลลาร์ การลดลงของค่าใช้จ่ายเกี่ยวกับค่าตอบแทนและกฎหมายช่วยชดเชยได้บางส่วน ค่าใช้จ่ายดำเนินงานรวมลดลงประมาณ 2.5% เหลือ 51 ล้านดอลลาร์ ขณะที่บริษัทขาดทุนสุทธิราว 49.2 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.43 ดอลลาร์ต่อหุ้น เทียบกับขาดทุนสุทธิ 50.3 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.45 ดอลลาร์ต่อหุ้นในช่วงเดียวกันของปีก่อน
KRESLADI มุ่งรักษาผู้ป่วยเด็กกลุ่มโรคหายาก
KRESLADI มีชื่อสามัญว่า marnetegragene autotemcel สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) อนุมัติยาแบบเร่งรัดในช่วงปลายเดือนมีนาคม 2026 เพื่อรักษาเด็กบางรายที่เป็นโรคภาวะเม็ดเลือดขาวยึดเกาะผิดปกติชนิดที่ 1 (LAD-I) ระดับรุนแรง โดยผู้ป่วยต้องไม่มีพี่น้องที่มี HLA ตรงกันและสามารถเป็นผู้บริจาคสำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้บริจาคได้
การรักษานี้เป็นยีนบำบัดนอกร่างกายที่มุ่งแก้ไขความผิดปกติทางพันธุกรรม โดยเก็บเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วยมาปรับแต่งยีน เพื่อใส่ยีน ITGB2 ที่ทำงานได้และช่วยฟื้นการแสดงออกของ CD18 กลไกดังกล่าวมุ่งปรับปรุงความสามารถของเม็ดเลือดขาวในการเคลื่อนที่ไปยังบริเวณติดเชื้อ กระบวนการรักษาต้องเก็บเซลล์ของผู้ป่วย นำไปปรับแต่ง แล้วให้กลับเข้าสู่ร่างกาย และยังต้องใช้การเตรียมร่างกายด้วยการทำลายไขกระดูกบางส่วน จึงมีหลายขั้นตอนตั้งแต่คัดกรองผู้ป่วยจนถึงการรักษา ไม่ใช่การใช้ยาตามปกติ
บริษัทประเมินว่า ในสหรัฐฯ มีเด็กเกิดมาพร้อม LAD-I ราว 25 คนต่อปี และประมาณ 65% เป็นชนิดรุนแรง ผู้ป่วยชนิดรุนแรงที่ไม่ได้รับการปลูกถ่ายมีพยากรณ์โรคไม่ดี โดยข้อมูลของบริษัทระบุว่าเด็กกลุ่มนี้มากกว่า 60% เล็กน้อยเสียชีวิตก่อนอายุสองขวบ ทางเลือกในปัจจุบันประกอบด้วยการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้บริจาคและการรักษาประคับประคอง แต่การขาดผู้บริจาค รวมถึงความเสี่ยงจากการปลูกถ่ายล้มเหลว การติดเชื้อ และโรคกราฟต์ปะทะโฮสต์ เป็นข้อจำกัดสำคัญ
จำนวนเด็กที่เกิดมาในแต่ละปีไม่ได้เท่ากับจำนวนผู้ป่วยที่ KRESLADI เข้าถึงได้จริง กลุ่มที่มีสิทธิ์รักษายังขึ้นอยู่กับความรุนแรงของโรค การไม่มีพี่น้องที่มี HLA ตรงกัน และผลการวินิจฉัยกับการประเมินคุณสมบัติการรักษา ตอนอนุมัติยา FDA พิจารณาจากการเพิ่มขึ้นของการแสดงออกของ CD18 และ CD11a บนผิวเซลล์ การคงสถานะการอนุมัติต่อไปอาจขึ้นกับการยืนยันประโยชน์ทางคลินิกเพิ่มเติมและการเก็บข้อมูลหลังวางตลาด
ศูนย์รักษาสองแห่งเริ่มเตรียมรับผู้ป่วย
ฝ่ายบริหารระบุว่า บริษัทพร้อมเริ่มดำเนินการเชิงพาณิชย์เมื่อวันที่ 1 ตุลาคม 2026 โดยศูนย์รักษาที่ผ่านเกณฑ์สองแห่งเปิดใช้งานแล้วและสามารถเริ่มรับผู้ป่วยเข้ากระบวนการได้ นอกจากนี้ยังจัดตั้งเครือข่ายการผลิตจากผู้ให้บริการภายนอกเรียบร้อยแล้ว Rocket เลือกใช้ศูนย์เฉพาะทางจำนวนจำกัด แทนการสร้างทีมขายขนาดใหญ่ ซึ่งสอดคล้องกับจำนวนผู้ป่วยที่มีจำกัดและขั้นตอนการรักษาที่ซับซ้อน
ขั้นตอนต่อจากนี้ครอบคลุมการวินิจฉัยและส่งต่อผู้ป่วย การประเมินโดยศูนย์รักษา การผลิตเซลล์ การจัดการเบิกจ่ายค่ารักษา และการนำเซลล์กลับเข้าสู่ร่างกาย ทุกขั้นตอนส่งผลต่อระยะเวลาตั้งแต่ผู้ป่วยได้รับการวินิจฉัยจนถึงการรักษา และจังหวะการรับรู้รายได้ การเปิดศูนย์ครบเป็นความคืบหน้าด้านความพร้อมเชิงพาณิชย์ แต่ยังไม่ได้ยืนยันว่ามีผู้ป่วยเริ่มเข้ากระบวนการหรือได้รับการรักษาแล้ว จำนวนผู้ป่วยที่เริ่มรักษาและปริมาณการรักษาที่บริษัทเปิดเผยในระยะต่อไปจึงเป็นข้อมูลที่สะท้อนรายได้ระยะแรกของ KRESLADI ได้ตรงกว่า
ข้อมูลทดลอง RP-A501 เป็นอีกหมุดหมายสำคัญ
มูลค่าระยะยาวของโครงการพัฒนายังขึ้นกับยีนบำบัดด้านโรคหัวใจและหลอดเลือด โดย RP-A501 มุ่งรักษาโรค Danon บริษัทคาดว่าจะให้ยาผู้ป่วยในการทดลองระยะสำคัญครบภายในกลางปี 2027 และเปิดเผยผลหลักราวกลางปี 2028 ข้อมูลจากการทดลองจะช่วยให้ประเมินทั้งประสิทธิผลและความปลอดภัย รวมถึงความเป็นไปได้ในการพัฒนาโครงการต่อและการนำไปใช้เชิงพาณิชย์
ฝ่ายบริหารประเมินว่าโครงการด้านหัวใจและหลอดเลือดของบริษัทครอบคลุมผู้ป่วยมากกว่า 100,000 คนในสหรัฐฯ และสหภาพยุโรปรวมกัน โดยรวมถึงโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาตัวผิดปกติ โรคกล้ามเนื้อหัวใจที่ทำให้เกิดภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะ และโรคกล้ามเนื้อหัวใจขยายตัวที่มีสาเหตุทางพันธุกรรม โรงงานในเมืองแครนเบอรี รัฐนิวเจอร์ซีย์ มีพื้นที่ราว 100,000 ตารางฟุต โดยประมาณ 50,000 ตารางฟุตใช้สำหรับการผลิต AAV ตามมาตรฐาน cGMP โรงงานและเครือข่ายการผลิตภายนอกเป็นฐานรองรับงานวิจัยและอุปทานที่อาจต้องใช้ในเชิงพาณิชย์ แต่กำลังการผลิตไม่อาจทดแทนการพิสูจน์ความปลอดภัย ประสิทธิผล และความเป็นไปได้ทางธุรกิจของยาได้
มูลค่าบริษัทต้องพิจารณาควบคู่กับการดำเนินงาน
ณ ช่วงเวลาที่ระบุในบทความ หุ้น Rocket ซื้อขายอยู่ที่ประมาณ 2.30 ดอลลาร์ มูลค่าตามราคาตลาดราว 262 ล้านดอลลาร์ และมูลค่ากิจการประมาณ 48 ล้านดอลลาร์ เนื่องจากบริษัทยังมีรายได้เชิงพาณิชย์จำกัดและยังขาดทุน ตัวชี้วัดมูลค่าจึงได้รับอิทธิพลจากขนาดรายได้และระยะการพัฒนายา อัตราส่วนราคาต่อมูลค่าทางบัญชีอยู่ที่ประมาณ 0.71 เท่า ต่ำกว่าค่ามัธยฐานของธุรกิจสุขภาพที่ราว 2.57 เท่า ส่วนอัตราส่วนมูลค่ากิจการต่อยอดขายล่วงหน้าอยู่ที่ประมาณ 43.25 เท่า ซึ่งเป็นระดับสูงเมื่อเทียบกับยอดขายปัจจุบันที่ยังมีขนาดเล็ก
ฐานเงินทุนของบริษัทเปิดทางให้เดินหน้าวิจัยและเตรียมทำตลาดในระยะใกล้ แต่ยอดเงินสดรวมเงินที่ได้จากการขายบัตรเร่งรัดการพิจารณายาและเงินเบิกจากสินเชื่อ จึงไม่ควรตีความว่าเป็นเงินสดที่เกิดจากการดำเนินงานโดยตรง การประเมินมูลค่าโครงการยังขึ้นกับความคืบหน้าการรักษาผู้ป่วยด้วย KRESLADI ผลการทดลองสำคัญของ RP-A501 และข้อมูลความต้องการเงินทุนเพิ่มเติมในระยะถัดไป