Chi phí hoạt động của Rocket Pharmaceuticals giảm trong quý III/2026, còn ban lãnh đạo dự kiến nguồn vốn hiện có đủ duy trì hoạt động đến quý III/2028. Trong khi đó, liệu pháp gene KRESLADI đã bước vào giai đoạn chuẩn bị thương mại. Tốc độ tiếp nhận bệnh nhân tại các trung tâm điều trị và dữ liệu lâm sàng then chốt của chương trình tim mạch RP-A501 sẽ là những yếu tố quan trọng để đánh giá khả năng chuyển tiến triển nghiên cứu thành giá trị thương mại bền vững.
Chi phí R&D giảm, nhưng tiền mặt tăng một phần nhờ huy động vốn
Tính đến cuối tháng 9/2026, Rocket Pharmaceuticals có khoảng 279,4 triệu USD tiền mặt, tương đương tiền và các khoản đầu tư, tăng so với mức 188,9 triệu USD cuối năm 2025. Mức tăng này không hoàn toàn đến từ hoạt động kinh doanh: tháng 6, công ty bán chứng nhận ưu tiên thẩm định và thu về khoảng 180 triệu USD. Số dư tiền mặt trên bảng cân đối cũng bao gồm 35 triệu USD rút đợt đầu từ hạn mức tín dụng Hercules. Tổng nợ phải trả trong kỳ vào khoảng 92,8 triệu USD, cao hơn mức 53,2 triệu USD cuối tháng 12/2025.
Ban lãnh đạo dự kiến nguồn vốn hiện có đủ tài trợ hoạt động đến quý III/2028. Thỏa thuận với Hercules có quy mô tối đa khoảng 150 triệu USD, nhưng hiện công ty mới rút 35 triệu USD. Các đợt rút tiếp theo phụ thuộc vào thời hạn rút vốn tùy chọn và việc đạt các mốc lâm sàng. Hạn mức tiềm năng có thể kéo dài runway, song khả năng tiếp cận và thời điểm sử dụng vốn vẫn bị ràng buộc bởi các điều kiện. Khi KRESLADI tiến gần hơn đến thương mại hóa, mức tiêu tiền và nhu cầu huy động thêm vốn vẫn cần được theo dõi.
Trong quý III/2026, chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) giảm khoảng 8,5% so với cùng kỳ, từ 34,1 triệu USD xuống 31,2 triệu USD. Công ty cho biết mức giảm chủ yếu đến từ việc giảm nhân sự R&D, cùng khoản tiết kiệm khoảng 3,5 triệu USD ở chi phí liên quan đến cổ phiếu thưởng và nhân viên. Chi phí sản xuất và phát triển, cũng như khấu hao, cũng giảm. Ngược lại, chi phí phòng thí nghiệm và dịch vụ chuyên môn mỗi khoản tăng khoảng 1,4 triệu USD; chi phí thử nghiệm lâm sàng tăng khoảng 0,6 triệu USD, bù trừ một phần khoản tiết kiệm.
Chi phí bán hàng, quản lý và hành chính (G&A) tăng khoảng 7,9%, từ 18,4 triệu USD lên 19,8 triệu USD. Động lực chính là chi phí thực hiện các nghĩa vụ sau khi niêm yết tăng 3,4 triệu USD và chi phí chuẩn bị thương mại hóa tăng 0,6 triệu USD; mức giảm của chi phí nhân sự và pháp lý giúp bù đắp một phần. Tổng chi phí hoạt động giảm khoảng 2,5% xuống 51 triệu USD. Công ty ghi nhận lỗ ròng khoảng 49,2 triệu USD, tương đương lỗ 0,43 USD/cổ phiếu, so với mức lỗ 50,3 triệu USD, hay 0,45 USD/cổ phiếu, cùng kỳ năm trước.
KRESLADI nhắm đến nhóm bệnh nhân mắc bệnh hiếm
KRESLADI có tên chung là marnetegragene autotemcel. Cuối tháng 3/2026, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép lưu hành nhanh cho liệu pháp này để điều trị một số bệnh nhi mắc thiếu hụt kết dính bạch cầu type I (LAD-I) thể nặng. Đối tượng được chỉ định là bệnh nhân không có người hiến tế bào gốc tạo máu dị gen phù hợp HLA trong số anh chị em ruột.
Đây là liệu pháp gene ngoài cơ thể nhằm xử lý khiếm khuyết di truyền. Tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân được thu thập và chỉnh sửa gene để đưa vào gene ITGB2 chức năng, qua đó hỗ trợ khôi phục biểu hiện CD18. Cơ chế này hướng tới cải thiện khả năng di chuyển của bạch cầu đến vị trí nhiễm trùng. Quy trình gồm thu thập, chỉnh sửa và truyền lại tế bào tự thân, đồng thời cần điều trị chuẩn bị bằng hóa trị diệt tủy. Vì vậy, quá trình từ sàng lọc đến điều trị không đơn giản như sử dụng một loại thuốc thông thường.
Công ty ước tính mỗi năm tại Mỹ có khoảng 25 trẻ sinh ra mắc LAD-I, trong đó khoảng 65% thuộc thể nặng. Tiên lượng của bệnh nhi thể nặng nếu không được ghép tạng thường kém; dữ liệu do công ty cung cấp cho thấy hơn 60% trẻ mắc thể nặng không được ghép sẽ tử vong trước hai tuổi. Các lựa chọn hiện nay chủ yếu là ghép tế bào gốc tạo máu dị gen và điều trị hỗ trợ. Tình trạng thiếu người hiến phù hợp cùng nguy cơ thất bại ghép, nhiễm trùng và bệnh ghép chống chủ là những hạn chế trong điều trị.
Tuy nhiên, số trẻ sinh ra mỗi năm không đồng nghĩa với tổng số bệnh nhân KRESLADI có thể tiếp cận. Nhóm bệnh nhân đủ điều kiện còn phụ thuộc vào mức độ nghiêm trọng của bệnh, việc có người hiến ghép phù hợp HLA trong gia đình hay không, cũng như khâu chẩn đoán và đánh giá điều kiện điều trị. Khi cấp phép, FDA dựa trên việc tăng biểu hiện CD18 và CD11a trên bề mặt tế bào. Việc duy trì phê duyệt trong tương lai có thể còn phụ thuộc vào xác nhận thêm về lợi ích lâm sàng và dữ liệu thu thập sau khi thuốc lưu hành.
Hai trung tâm điều trị đã sẵn sàng tiếp nhận bệnh nhân
Ban lãnh đạo cho biết Rocket đạt trạng thái sẵn sàng thương mại hóa vào ngày 1/10/2026. Hai trung tâm điều trị đủ điều kiện đã đi vào hoạt động và có thể bắt đầu tiếp nhận bệnh nhân; mạng lưới sản xuất bên ngoài cũng đã được thiết lập. Công ty chọn mô hình điều trị tập trung tại một số ít trung tâm chuyên khoa thay vì xây dựng đội ngũ bán hàng quy mô lớn, phù hợp với số lượng bệnh nhân hạn chế và quy trình điều trị phức tạp.
Các bước tiếp theo gồm xác nhận chẩn đoán và chuyển tuyến, đánh giá tại trung tâm điều trị, sản xuất tế bào, thu xếp thanh toán bảo hiểm và truyền tế bào cho bệnh nhân. Mỗi khâu đều có thể ảnh hưởng đến thời gian từ chẩn đoán đến điều trị, cũng như tiến độ ghi nhận doanh thu. Việc các trung tâm sẵn sàng hoạt động đánh dấu một bước chuẩn bị thương mại, nhưng chưa cho biết số bệnh nhân thực tế đã được tiếp nhận hoặc điều trị. Thông tin Rocket công bố sau này về số bệnh nhân bắt đầu quy trình và số ca điều trị sẽ phản ánh trực tiếp hơn đóng góp thương mại ban đầu của KRESLADI.
Dữ liệu thử nghiệm RP-A501 là mốc quan trọng
Giá trị dài hạn của danh mục Rocket còn gắn với các chương trình liệu pháp gene tim mạch, trong đó RP-A501 hướng đến điều trị bệnh Danon. Công ty dự kiến hoàn tất việc điều trị bệnh nhân trong thử nghiệm then chốt của RP-A501 trước giữa năm 2027 và công bố kết quả chính vào khoảng giữa năm 2028. Dữ liệu này sẽ giúp đánh giá hiệu quả và độ an toàn, đồng thời ảnh hưởng đến khả năng tiếp tục phát triển và thương mại hóa chương trình.
Ban lãnh đạo ước tính các chương trình tim mạch của công ty nhắm đến tổng cộng hơn 100.000 bệnh nhân tại Mỹ và Liên minh châu Âu, gồm các thể bệnh cơ tim phì đại, loạn nhịp thất phải và giãn. Nhà máy của Rocket tại Cranbury, bang New Jersey, có diện tích khoảng 100.000 feet vuông; khoảng 50.000 feet vuông dành cho sản xuất AAV theo tiêu chuẩn cGMP. Cơ sở hiện có và mạng lưới sản xuất bên ngoài tạo nền tảng cho hoạt động nghiên cứu cũng như khả năng cung ứng thương mại trong tương lai, nhưng năng lực sản xuất không thay thế được việc xác nhận an toàn, hiệu quả lâm sàng và tính khả thi về thương mại.
Định giá cần được nhìn cùng tiến độ triển khai
Tại thời điểm được nêu trong bài, cổ phiếu Rocket giao dịch quanh mức 2,30 USD, tương ứng vốn hóa thị trường khoảng 262 triệu USD và giá trị doanh nghiệp khoảng 48 triệu USD. Do doanh thu thương mại hiện còn hạn chế và công ty vẫn thua lỗ, các chỉ số định giá chịu ảnh hưởng đáng kể từ quy mô doanh thu và giai đoạn phát triển của các chương trình. Tỷ lệ giá trên giá trị sổ sách khoảng 0,71 lần, thấp hơn mức trung vị khoảng 2,57 lần của ngành chăm sóc sức khỏe. Trong khi đó, tỷ lệ giá trị doanh nghiệp trên doanh thu dự phóng vào khoảng 43,25 lần; mức cao này cũng phản ánh nền doanh thu hiện còn nhỏ.
Nguồn vốn hiện tại tạo dư địa cho hoạt động R&D và chuẩn bị thương mại trong thời gian tới. Tuy nhiên, số dư tiền mặt bao gồm khoản thu từ việc bán chứng nhận ưu tiên thẩm định và tiền rút từ hạn mức tín dụng, nên không thể xem đơn giản là dòng tiền do hoạt động kinh doanh tạo ra. Đánh giá của thị trường về danh mục sản phẩm vẫn phụ thuộc vào tiến độ điều trị thực tế bằng KRESLADI, kết quả thử nghiệm then chốt RP-A501 và thông tin về nhu cầu vốn trong các giai đoạn tiếp theo.